В России зарегистрирован препарат для пациентов с наследственным ангионевротическим отёком

Компания «Такеда Россия» получила регистрационное удостоверение на препарат «Такзайро» (ланаделумаб), предназначенный для профилактики рецидивирующих приступов наследственного ангионевротического отека (НАО)^[1] у пациентов старше 12 лет.

НАО – редкое заболевание, которое вызвано недостаточностью или низкой активностью (в зависимости от типа) С1 ингибитора системы комплемента плазмы крови человека^[2]. Эта патология может приводить к неконтролируемым внутренним реакциям в плазме крови, проявляющимся в виде тяжелых отеков.

Приступы НАО непредсказуемы: их частота и тяжесть может сильно варьироваться. Примерно у половины пациентов с НАО хотя бы раз в жизни возникают опасные для жизни ларингеальные приступы с риском развития удушья^[3]. Страх возвращения приступа лишает пациента возможности жить полной жизнью. Согласно исследованиям, пациенты с НАО склонны отказываться от предложений по работе, получения образования, планов на отпуск, посещения мероприятий и обычных физических нагрузок^[4]. 

Ланаделумаб выпускается в форме раствора, предназначенного для подкожного введения. Препарат позволяет ингибировать протеолитическую активность активированного калликреина в плазме. Повышение активности калликреина в плазме вызывает приступ ангионевротического отека у пациентов с НАО посредством протеолиза кининогена с высокой молекулярной массой (High Molecular Weight Kininogen, HMWK) с последующим образованием расщепленного кининогена с высокой молекулярной массой (cleaved High Molecular Weight Kininogen, cHMWK) и высвобождением брадикинина. Ланаделумаб обеспечивает длительный контроль активности калликреина в плазме, и, тем самым, ограничивает образование брадикинина у пациентов с НАО^[5].

В результате клинических исследований препарата было выявлено значительное снижение частоты приступов, начиная с первой дозы. По данным ретроспективного анализа чувствительности, после шести применений  «Такзайро» примерно 8 из 10 пациентов не имели приступов в течение следующих 4 месяцев терапии. Стабильное снижение частоты атак наблюдалось вне зависимости от истории предыдущего профилактического лечения, от наличия отека гортани или от исходной частоты приступов. Кроме того, было отмечено улучшение качества жизни пациентов – стал пропадать страх и стыд, связанный с непредсказуемостью приступов, повысилась работоспособность, общительность, а также снизились ограничения по еде и напиткам^[6].

[1] https://www.knowhae.ru/?utm_medium=email&utm_campaign=pr_campaign_press_release_tagz_ru

^[2] https://www.msdmanuals.com/ru-ru/профессиональный/иммунология-аллергические-расстройства/аллергические-и-аутоиммунные-заболевания-и-другие-реакции-гиперчувствительности/врожденный-и-приобретенный-ангиневротический-отек

^[3] Kaplan A.P. Enzymatic pathways in the pathogenesis of hereditary angioedema: the role of C1 inhibitor therapy. J Allergy Clin Immunol. 2010; 126 (5): 918-925.

^[4] Bygum A, Aygören-Pürsün E, Beusterien K, et al. Burden of illness in hereditary angioedema: a conceptual model. Acta Derm Venereol. 2015;95(6):706-710.

^[5] TAKHZYRO (lanadelumab) Summary of Product Characteristics. November 2018.

^[6] TAKHZYRO (lanadelumab) Summary of Product Characteristics. November 2018.; Banerji A, Riedl MA, Bernstein JA, et al; for the HELP Investigators. Effect of lanadelumab compared with placebo on prevention of hereditary angioedema attacks: a randomized clinical trial. JAMA. 2018; 320(20): 2108-2121