Орфанный препарат «Фабагал» для лечения болезни Фабри зарегистрирован в России

Биотехнологическая компания «Петровакс» получила регистрационное удостоверение^[1],[2] на первый в России  биоаналог агалсидазы бета — орфанный препарат «Фабагал», который применяется для лечения болезни Фабри у взрослых и детей от 8 лет.

С 2021 года «Петровакс» в партнерстве с южнокорейской компанией ISU Abxis реализует инвестиционный проект по локализации полного цикла производства препарата «Фабагал». По итогам проекта в 2024 году в России будет осуществляться синтез субстанции и производство готовой лекарственной формы. Инвестиции составят около 2 млрд руб.

Проект позволит сделать лечение болезни Фабри более доступным и на 100% обеспечить пациентов жизненно важным препаратом российского производства.

До завершения трансфера технологий компания «Петровакс» будет импортировать препарат «Фабагал» в Россию.  Положительные заключения Минпромторга России на соответствие требованиям GMP производственных площадок ISU Abxis по итогам выездной инспекции ФБУ «ГИЛС и НП» получены в июле 2023 года. Первая поставка препарата «Фабагал» ожидается осенью 2023 года.

Президент компании «Петровакс» Михаил Цыферов отметил: «Мы стремимся максимально быстро обеспечить пациентов современными доступными лекарственными средствами. Поэтому уже сейчас мы начинаем ввозить готовый лекарственный препарат по цене приблизительно на 40% ниже существующего на рынке. Одновременно ведем работы по полному технологическому трансферу «Фабагала», включая биосинтез субстанции. Наработка инженерных серий субстанции стартует до конца месяца, а поставки полностью отечественного препарата на рынок станут возможны летом/осенью 2024 года».

Препарат зарегистрирован в России на основе положительных результатов клинических исследований, которые, в том числе были рассмотрены на Совете экспертов «Диагностика и лечение болезни Фабри: перспективы и вызовы» в апреле 2023 года в Москве^[3]. Участники сошлись во мнении, что ключевую роль в лечении заболевания играет ферментозаместительная терапия (ФЗТ), которая приводит к стабилизации состояния пациентов и способствует регрессии части симптомов.

«Фабагал» применяется для длительной ферментозаместительной терапии болезни Фабри — редкого генетически детерминированного заболевания, вызывающего поражение почек, нейропатическую боль в конечностях, застойную сердечную недостаточность, инфаркт и инсульт. Без ранней диагностики и правильно подобранного лечения болезнь приводит к инвалидизации и смерти пациентов. Препарат зарегистрирован и применяется в Южной Корее с 2014 года.

О болезни Фабри

Болезнь Фабри (БФ) — это наследственное заболевание, характеризуемое поражением периферической и центральной нервной системы, почек, сердца, системы пищеварения, органов зрения^[4],[5]. По данным АНО Центра помощи пациентам «Геном», сейчас в России БФ диагностирована не менее чем у 270 пациентов, включая 24 ребенка, терапию получают 176 человек^[6]. При этом, по данным разных литературных источников, реальное количество пациентов в России может достигать от 1500 до 5000^[7].

Сложность выявления и терапии таких пациентов состоит, в первую очередь, в неспецифичности симптомов, они проявляются на ранних стадиях нейропатической болью, которая не поддается лечению анальгетиками. От нее страдают 76% мужчин и 64% женщин^[8].

У детей же первые проявления болезни могут начинаться в 2-4 года^[9], примерно в том же возрасте (в 3-5 лет) нередко присоединяется поражение почек.

Заболевание возникает на фоне недостатка, отсутствия или нарушения функционирования фермента α-галактозидазы А. Это, в свою очередь, ведет к накоплению в лизосомах клеток гликосфинголипидов (Gb3)^[10]. Заболевание является жизнеугрожающей и хронической прогрессирующей редкой патологией, при которой летальный исход без необходимого лечения наступает в 40-50 лет^[11].