Препарат Спинраза в России зарегистрируют по ускоренной процедуре

Препарат Спинраза (нусинерсен), предназначенный для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), получил в России орфанный статус и будет зарегистрирован по ускоренной процедуре. Об этом со ссылкой на компанию «Янссен» (фармацевтическое подразделение «Джонсон & Джонсон») сообщили  в благотворительном фонде «Семьи СМА».

«Министерство здравоохранения РФ приняло решение о выдаче задания на проведение экспертизы лекарственного средства в части экспертизы качества лекарственного средства и экспертизы отношения ожидаемой пользы к возможному риску применения лекарственного препарата для медицинского применения в порядке ускоренной процедуры экспертизы лекарственных средств в целях последующей государственной регистрации», — рассказали в фонде.

«Это значит, что регистрационное досье будет рассмотрено регулятором по ускоренной процедуре и не потребует клинических исследований на территории РФ (эффективность и безопасность препарата будет оцениваться по результатам международных исследований)», — пояснила директор БФ «Семьи СМА» Ольга Германенко.

«С еще большей надеждой смотрим вперед и надеемся, что в Минздраве понимают неотложную необходимость доступа к единственной терапии в мире для СМА», — отметила она.

Говорить о конкретных сроках доступности Спинразы для российских пациентов пока рано. Но определение статуса позволяет уже хотя бы примерно понимать сроки рассмотрения, отрегулированные законом об обращении лекарственных средств, рассказала руководитель фонда порталу Милосердие.ru.

Спинраза — первый и, на данный момент, единственный одобренный Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и Европейским медицинским агентством (ЕМА) препарат для лечения спинальной мышечной атрофии.

Спинальная мышечная атрофия (СМA/SMA) — редкое заболевание, при котором гибнут нервные клетки спинного мозга. Болезнь, как правило, проявляется в детском возрасте: со временем ребенок теряет возможность двигаться, говорить, глотать и дышать. В ряде случаев болезнь протекает в более легкой форме, что позволяет пациенту дожить до взрослого возраста. Как правило, к 18 годам такие пациенты становятся в разной степени обездвижены, и у них формируются вторичные осложнения в виде контрактур и деформаций скелета.

Источник: Портал Милосердие.ru