Первый препарат для лечения дистрофии Дюшена одобрен FDA

Первый препарат для лечения мышечной дистрофии одобрило FDA. Препарат Exondys 51,разработан американской биотехнологической компанией Sarepta Therapeutics Inc. Данный препарат предназначен для еженедельного внутривенного введения. Миопатия Дюшенна обусловлена мутацией гена, который кодирует деятельность белка дистрофина, являющегося важной составляющей мышечной ткани. Такая мутация встречается у 13% пациентов с МДД. Ранее консультативный совет FDA проголосовал против рекомендации препарата к одобрению, посчитав данные клинических исследований о его эффективности недостаточными. В июле 2016 г. FDA отказалось одобрить препарат для лечения МДД Raxone (idebenone) компании Santhera Pharmaceuticals. До этого неудачу потерпели компании PTC Therapeutics с препаратом Translarna (ataluren) и BioMarin Pharmaceutical с препаратом Kyndrisa (drisapersen).